Pesquisa Nacional dos Cuidadores de Pacientes Raros no Brasil mostra que as mães representam 81% das cuidadoras de pacientes com doenças raras. Desse percentual, 78% acompanham o paciente 24 horas por dia e 46% tiveram de pedir demissão do emprego para cuidar do paciente. Outro dado é que 65% dessas mães dizem não sentir-se plenamente reconhecidas pelo trabalho como cuidadora.

Em meio a um universo de 6 a 8 mil tipos de doenças raras, as crianças de menos de cinco anos representam cerca de 30% dos pacientes que morrem por essas condições incomuns, segundo o Ministério da Saúde.