A FDA, agência que regulamenta a aprovação de medicamentos nos Estados Unidos, autorizou no dia 24 de maio a venda do remédio mais caro do mundo: US$ 2,125 milhões de dólares – o equivalente a R$ 9 milhões. Trata-se do Zolgensma, desenvolvido pela AveXis (adquirida no ano passado pelo grupo Novartis), primeira terapia gênica no mundo indicada para o tratamento de Atrofia Muscular Espinhal (AME), uma doença neurodegenerativa rara e sem cura que, sem tratamento, pode levar a criança à morte ou à dependência de respirador artificial antes dos dois anos de idade.Existem três tipos de AME – estima-se que 1 a cada 10 mil nascidos tenham a doença e há cerca de 8.000 casos no Brasil. A AME é causada pela ausência ou defeito no gene que produz SMN, uma proteína que “protege” os neurônios motores – justamente os responsáveis por levar o impulso nervoso da coluna vertebral para os músculos.