A FDA, agência que regulamenta a aprovação de medicamentos nos Estados Unidos, autorizou no dia 24 de maio a venda do remédio mais caro do mundo: US$ 2,125 milhões de dólares – o equivalente a R$ 9 milhões. Trata-se do Zolgensma, desenvolvido pela AveXis (adquirida no ano passado pelo grupo Novartis), primeira terapia gênica no mundo indicada para o tratamento de Atrofia Muscular Espinhal (AME), uma doença neurodegenerativa rara e sem cura que, sem tratamento, pode levar a criança à morte ou à dependência de respirador artificial antes dos dois anos de idade.Existem três tipos de AME – estima-se que 1 a cada 10 mil nascidos tenham a doença e há cerca de 8.000 casos no Brasil. A AME é causada pela ausência ou defeito no gene que produz SMN, uma proteína que “protege” os neurônios motores – justamente os responsáveis por levar o impulso nervoso da coluna vertebral para os músculos. Sem essa proteína, os neurônios morrem e os impulsos não chegam, o que provoca uma perda progressiva da função muscular e as consequentes atrofia e paralisação dos músculos, afetando a respiração, a deglutição, a fala e a capacidade de andar. No caso da AME tipo 1 – considerada a mais grave -, a expectativa de vida não ultrapassa os dois anos.O ineditismo do medicamento da Novartis é que, por ser uma terapia gênica, ele fornece uma cópia funcional do gene SMN humano para deter a progressão da doença através da expressão contínua da proteína SMN. A medicação é administrada em uma única infusão intravenosa criada para manter os efeitos a longo prazo. Segundo Dave Lennon, presidente da AveXis, há pacientes com AME que receberam a medicação e estão sendo monitorados há mais de quatro anos. “No ensaio de fase 1 (segurança), as crianças tratadas com Zolgensma alcançaram marcos motores nunca antes vistos na história da doença, incluindo sentar-se, falar e caminhar, sem diminuir o efeito quase quatro anos após a administração”, afirmou a VEJA. Ainda segundo Lennon, a longo prazo a empresa não observou nenhuma regressão nas conquistas da função motora desses pacientes, que hoje estão com quase 5 anos de idade.A pernambucana Laura Ferreira Carvalho, de apenas 5 meses, comprovou os benefícios do medicamento mais caro do mundo. Diagnosticada com AME com apenas 34 dias de vida graças a um exame de DNA, a bebê conseguiu participar do estudo clínico do Zolgensma no Massachusetts General Hospital, em Boston, nos Estados Unidos, e foi uma das crianças a receber a droga sem custo. Segundo a analista de treinamento Estefânia Miguel Ferreira, de 40 anos, mãe de Laura, a filha foi rapidamente diagnosticada com AME porque ela já tem outra filha com a mesma doença, Isabela, hoje com 13 anos. Estefânia engravidou da segunda filha sem planejar, quando fazia os exames preparatórios para uma laqueadura. “Quase morri quando soube, pensei um monte de besteira, mas percebi que os planos de Deus eram diferentes dos meus”, conta a mãe. Estefânia seguiu com a gravidez e pediu um exame de DNA assim que Laura nasceu. E a doença foi confirmada, como ela previa.Disposta a oferecer o melhor tratamento para a filha, Estefânia procurou ajuda especializada e, por meio de um neurologista, soube da possibilidade de participar do estudo clínico nos EUA – os pesquisadores estavam selecionando bebês com a doença e com até 42 dias de vida, exatamente o caso dela. O medicamento seria fornecido gratuitamente, mas a família teria de arcar com os demais custos, como passagens aéreas, hospedagem, alimentação e roupas de frio. Por meio de campanhas, bingos, vaquinhas online e doações, a família conseguiu juntar cerca de R$ 163 mil, dos quais já gastaram R$ 150 mil.A bebê viajou com apenas 41 dias de vida. O pai dela, o técnico de informática Gustavo Henrique de Carvalho, 41 anos, que trabalhava como motorista de aplicativo, também está nos Estados Unidos fazendo bicos na construção civil para ajudar nas despesas. Ainda neste mês, mãe e filha voltam para o Brasil, mas terão de fazer retornos ao Hospital de Boston a cada seis meses, para monitoramento da criança até ela completar três anos – período em que a doença normalmente se desenvolveria.

Segundo Estefânia, Laura ainda não apresentou nenhum sintoma da doença e vem se desenvolvendo como uma criança normal, sem AME. Já é capaz de ficar de bruços e segurar o peso da cabeça, por exemplo – algo difícil para uma criança com a doença. “Eu queria gritar aos quatro cantos que Laura está curada, mas ainda não tenho como fazer isso, pois ela ainda será monitorada por um período. Mas eu, como mãe, acho sim que ela está curada e não vai desenvolver a doença. Eu tenho certeza disso”, afirmou. Laura foi examinada na semana passada e não foi identificado nenhum sinal ou sintoma da AME.

Alto custo e parcelamento

Para obter sucesso com a nova droga, a Novartis precisa convencer os médicos que lidam com pacientes com AME de que os benefícios decorrentes de uma única injeção serão permanentes. Hoje em dia, o tratamento padrão é feito com o Spinraza, da Biogen, também de alto custo e recém-incorporado pelo SUS (Sistema Único de Saúde). O tratamento inclui a aplicação de seis doses no primeiro ano e três doses por ano pelo resto da vida ao custo de R$ 145 mil cada dose.Segundo Lennon, o objetivo da Novartis é remover possíveis obstáculos ao acesso à terapia gênica para que os pacientes possam realmente se beneficiar desse tratamento por meio do pagamento do valor em cinco parcelas anuais de U$ 425 mil dólares.  “Nos Estados Unidos, onde o produto já está aprovado pela FDA, estamos trabalhando em estreita colaboração com os pagadores para oferecer opções de pagamento e contratos com base em resultados de até cinco anos, além de oferecer um programa de parcelamento aos pacientes para dar suporte à acessibilidade”, afirmou. A farmacêutica diz que ainda é prematuro discutir os detalhes de acesso público e privado no Brasil, pois as conversas com as autoridades sanitárias nacionais estão em fase inicial e o produto ainda não está registrado aqui. (MSN)